Η Νόσος του Χάντινγτον (Huntington’s disease, HD) είναι μία σπάνια, κληρονομική, νευροεκφυλιστική γενετική διαταραχή που επηρεάζει τον συντονισμό των μυών και οδηγεί σε γνωστική εξασθένιση και άνοια.
Τώρα, η νόσος αντιμετωπίστηκε με επιτυχία για πρώτη φορά, με μια νέα θεραπεία
Πρόκειται για έναν τύπο γονιδιακής θεραπείας που χορηγείται κατά τη διάρκεια λεπτής, χειρουργικής επέμβασης στον εγκέφαλο, η οποία διαρκεί 12 έως 18 ώρες
ΆλλαΣχετικά άρθρα
Συναισθηματικά φορτισμένη, η ερευνητική ομάδα που δούλεψε πάνω στη νέα θεραπεία ξέσπασε σε δάκρυα, καθώς περιέγραφε πώς τα δεδομένα δείχνουν ότι η ασθένεια επιβραδύνθηκε κατά 75% στους ασθενείς.
Huntington’s disease successfully treated for first time https://t.co/UfBi3QQCzA
— BBC News (UK) (@BBCNews) September 24, 2025
Η καθηγήτρια Σάρα Ταμπρίζι, διευθύντρια του Κέντρου Νοσημάτων Huntington του University College London, χαρακτήρισε τα αποτελέσματα ως «εντυπωσιακά».
«Ούτε στα πιο τρελά μας όνειρα δεν θα περιμέναμε μια επιβράδυνση της κλινικής εξέλιξης κατά 75%», είπε χαρακτηριστικά.
Αυτό σημαίνει ότι η επιδείνωση της νόσου – που κανονικά θα περίμενε κανείς σε ένα χρόνο – θα διαρκούσε τέσσερα χρόνια μετά τη θεραπεία, δίνοντας στους ασθενείς δεκαετίες «καλής ποιότητας ζωής», δήλωσε στο BBC η Δρ Ταμπρίζι.
Τα πρώτα συμπτώματα της νόσου του Χάντινγκτον τείνουν να εμφανίζονται στην ηλικία των 30 ή 40 ετών και συνήθως είναι θανατηφόρα εντός δύο δεκαετιών.
Κάθε παιδί πάσχοντος γονέα έχει 50% πιθανότητα να κληρονομήσει την ασθένεια.
Η θεραπεία είναι πιθανό να είναι πολύ ακριβή.
Ωστόσο, «αυτή είναι μια στιγμή πραγματικής ελπίδας σε μια ασθένεια που πλήττει ανθρώπους στην ακμή τους και καταστρέφει τις οικογένειές τους» δήλωσαν οι ερευνητές.
Η πρωτοποριακή θεραπεία
Η νόσος του Χάντινγκτον προκαλείται από ένα σφάλμα σε ένα μέρος του DNA μας που ονομάζεται γονίδιο huntingtin.
Αυτή η μετάλλαξη μετατρέπει μια φυσιολογική πρωτεΐνη που είναι απαραίτητη στον εγκέφαλο – που ονομάζεται πρωτεΐνη huntingtin – σε έναν «δολοφόνο» νευρώνων.
Ο στόχος της θεραπείας είναι η οριστική μείωση των επιπέδων αυτής της τοξικής πρωτεΐνης, με μία μόνο δόση.
Η θεραπεία χρησιμοποιεί πρωτοποριακή γενετική ιατρική που συνδυάζει γονιδιακή θεραπεία και τεχνολογίες «σίγασης» γονιδίων.
Πηγή: skai.gr
